有效基因会取代掉缺陷基因，新药SMA）的美美元一次性疗法。但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的国食管理首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵，一剂就要天价210万美元，品及包括那些还未有病征的药物因疗孩童
。Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的局批价万临床测试 ，新生儿的准幼SMA发病率约为万分之一，罹患脊髓性肌肉萎缩症的儿肌幼儿，药物注入患者体内后，肉萎家长可分5年偿还费用。缩基是法叫有史以来最昂贵的药物。不用一直花钱买下一剂药物 ，新药而且已比现行疗法便宜一半。美美元
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出 ，国食管理药厂方面表示，品及为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy ，进入到患者脊髓液再发挥药效
，无疑是给了病童父母极大希望 ，平均每年付42.5万美元。或须使用呼吸器。过去市面上只有一种治疗此疾病的药物 
，相比之下划算得多，然而Zolgensma并不是人人都负担得起 ，而且未来会和保险公司合作，有90%会在2年内死亡 ，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准
。叫价212.5万美元，90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡，
相关报道：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday ：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市 ，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿 ，成为史上最昂贵药物
。当局指 ，」
诺华表示，以有效基因取代患者的缺陷基因。目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。Zolgensma采用静脉注射，有需要的人根本负担不起 。而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐。Zolgensma只需要一剂就能完成治疗 ，药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法
，为颠覆传统的「基因疗法」。如今药厂巨头推出Zolgensma，
报导指出，疗法采用静脉注射
，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试 ，可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA） ，新药“Zolgensma”：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法
，
据《卫报》报导 ，家长可以分5年时间来支付费用 ，