Zolgensma采用静脉注射 ，新药
新药“Zolgensma”
：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的美美元地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法 ，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，国食管理
药物注入患者体内后 ，品及然而Zolgensma并不是药物因疗人人都负担得起 ，如今药厂巨头推出Zolgensma
，局批价万家长可分5年偿还费用 。准幼平均每年付42.5万美元 。儿肌为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy
，肉萎或须使用呼吸器 。缩基诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准。法叫
据《卫报》报导 ，新药90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡
，美美元目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的国食管理脊髓性肌肉萎缩症病童。成为史上最昂贵药物。品及无疑是给了病童父母极大希望 ，药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法 ，有需要的人根本负担不起 。是有史以来最昂贵的药物 。当局指
，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物 ，相比之下划算得多
，包括那些还未有病征的孩童 。但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵 ，为颠覆传统的「基因疗法」 。家长可以分5年时间来支付费用 ，而且已比现行疗法便宜一半
。」
诺华表示，叫价212.5万美元
，
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（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday
：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市 ，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试 ，
报导指出 ，新生儿的SMA发病率约为万分之一，进入到患者脊髓液再发挥药效 ，不用一直花钱买下一剂药物
，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试 ，疗法采用静脉注射
，有效基因会取代掉缺陷基因，而且未来会和保险公司合作
，而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐 。一剂就要天价210万美元，药厂方面表示
，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿
，以有效基因取代患者的缺陷基因
。Zolgensma只需要一剂就能完成治疗 ，可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA） ，有90%会在2年内死亡，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿
，SMA）的一次性疗法 。
